Ferenc2021. május 11., kedd
Tudomány

Génterápia mesterséges kromoszómával

2004.06.18.Admin
National Geographic Magyarország

A MTA Szegedi Biológia Központjának Genetikai Intézetében készült mesterséges kromoszóma a génterápia forradalmát hozhatja el az orvostudományban.

A génterápia lényege, hogy ha egy szervezetben adott betegségért jól meghatározott gén hibája felelős, úgy ez kívülről bevitt génnel pótolható. A konvencionális génterápia alapvető paradigmái szerint egy gyógyítandó sejtbe a terápiás terméket kódoló génszakasz különböző hordozókkal vihető be.

A szakasz méretétől függően ezek a hordozók lehetnek bakteriális nukleinsav-részek, fertőzőképes vírusok, vagy fertőzőképességüket már elvesztett, ún. non-infektív vírusok. A vírusokkal történő génterápia hátránya azonban, hogy nagyobb szakaszok nem vihetők be, illetve időnként maguk, a terápiás kontroll alól elszabaduló vírusok is betegségeket, például tumorokat okozhatnak.

Hadlaczky Gyula vezetésével az MTA Szegedi Biológia Központjának Genetikai Intézetének kutatócsoportja azonban olyan génterápiás megoldás kifejlesztéséhez fogott hozzá, amely nem rendelkezik a fenti hátrányokkal. Erőfeszítéseiket siker koronázta: pár évvel ezelőtt létrehozták a világon először, és egyedülálló módon a mesterséges kromoszómát.

SATAC – a mesterséges kromoszóma

A SATAC (szatellit alapú DNS mesterséges kromoszóma) létrehozásában igen sok kritériumot figyelembe kellett venniük a kutatóknak: ne tartalmazzon olyan variábilis DNS-elemeket, amelyek megváltozása az érintett sejt, szövet vagy szervezet működését károsan befolyásolja; ne épüljön be a sejt saját kromoszómáiba, az eredeti génállomány felépítését, működését ne változtassa meg; az általa szállított gén, kódoló szekvenciák működése szabályozott és számuk ellenőrizhető legyen, valamint alkalmas legyen a nagyméretű (akár több millió bázispár hosszúságú) gének bevitelére és ezek működőképességének biztosítására.

A kromoszóma olyan struktúra, amely sejtjeinkben a fenti kritériumoknak elvileg megfelel, stabil és biztonságos. Hogyan hozható létre azonban olyan kromoszóma, amely az általunk megtervezett, például terápiás működésű, termékeket kódoló nukleinsav-sorrendet viszi a sejtekbe?

Saját idegen

A kromoszómaépítés közel sem egyszerű receptjéhez szükség van egy működőképes centromerre (a kromoszóma stabilitását és biztonságos szétválását teszi lehetővé a sejtosztódás során), továbbá kell egy jelzőgén, hogy tudjuk, odaért-e a kromoszóma, ahova szántuk, és működik-e.

Szükséges ezeken felül a DNS-szekvencia sokszorozódásáért felelős szakasz, némi töltelék szekvencia, amely a méretet biztosítja, és a kromoszóma végére a jellegzetes telomer, amely lezárja azt. Nem utolsó sorban pedig kell egy gén, amelyet bejuttatni kívánunk.

Az emlőssejtekben azonban ennél egyszerűbben is létrehozható idegen kromoszóma. Ha idegen DNS-t ültetünk meghatározott kromoszóma szakaszokra, az a beépülés közvetlen környezetében egy amplifikációs programot (megsokszorozódást) indít be. Ennek következtében új kromoszómakar, új centromer, s végül új, géneket nem hordozó, szatellit DNS-ből álló mesterséges kromoszóma jön létre. Ez a kromoszóma viszont kizárólag azokat a géneket hordozza, amelyeket a folyamatot beindítandó, mi juttatunk az emlőssejtbe.

Új kromoszóma, új faj

A kromoszómát létrehozó sejtekből azok kinyerhetők és vékony üvegkapillárison keresztül egy emlősembrióba injektálhatók. Így született meg Szegeden az egészséges Lucy, az első olyan egér, amely a faj szigorúan értelmezett definíciója szerint nem is az, hiszen 40 helyett, 41 kromoszómával rendelkezik.

A „feles” kromoszóma nem befolyásolta az „új egér” szaporodóképességét, sőt a mesterséges kromoszóma öröklődött a megszületett kisegereiben is. Ezek alapján elképzelhető az is, hogy például olyan kromoszómákat építsenek a sejtekbe, amelyek génei csak a tejmirigyben jutnak érvényre, így a gyógyszer egyszerűen lefejhető az állatból.

A jövő jelen időben

A mesterséges kromoszóma üzleti érdekű felhasználására létrejött Chronos kanadai cég a BioProcessing Journal legutóbbi számában arról számolt be, hogy a szegedi licensz felhasználásával emberi, a vérképzést elősegítő hatású, erithropoetint kódoló gént juttattak egér sejtekbe. A sejtek egerekbe történő injekciózása hatására az állatok vörösvértest-képzése nagy mértékben megnövekedett.

Ez a kísérlet csak modell, hatékonyságát, biztonságosságát illetően még sok vizsgálatot kell elvégezni. Mindenestre elképzelhető, hogy a vérképzőrendszeri zavarokban szenvedők, sugárterápiával kezeltek életére a jövőben a technika jótékony hatással lesz.

A mesterséges kromoszóma gyógyíthatóvá tehet olyan betegségeket, amelyek hatékony kezelése ma még csak a tudományos fantasztikum témakörét gyarapítja, valamint gazdaságosan termelhetővé, tisztán előállíthatóvá válhatnak olyan gyógyszerek, amelyek napjainkban a harmadik világba áruknál fogva még csak ritkán juthatnak el.

Hozzászólások

Elindult haza a NASA OSIRIS-REx űrszondája

Elindult haza a NASA OSIRIS-REx űrszondája

Az űrszonda a Bennu kisbolygót vizsgálta, és mintát is vett annak kőzeteiből.

Mi minden fér bele egy pohár aszúba?

Mi minden fér bele egy pohár aszúba?

Magyarország 5500 hektáron elterülő borvidéke, Tokaj a termőhelye annak a borkülönlegességnek, amit aszúként ismer a világ több száz éve.

Átfogó népegészségügyi kutatás eredményeit tette közzé a Debreceni Egyetem

Átfogó népegészségügyi kutatás eredményeit tette közzé a Debreceni Egyetem

A korai halálozásért leggyakrabban felelős megbetegedések hátterében álló genetikai és környezeti kockázati tényezőket azonosították a Debreceni Egyetem népegészségügyi szakemberei.

Főzéskor pöndörödő tésztát fejlesztettek

Főzéskor pöndörödő tésztát fejlesztettek

Az igen divatos olasz tésztákat elképesztő formavilág jellemzi, ám ezek a csomagolás és szállítás során nagyon nagy helyet foglalnak el a tömegükhöz képest.

Evolúciós ugrásról árulkodnak ősi rokonunk csontjai

Evolúciós ugrásról árulkodnak ősi rokonunk csontjai

Charles Darwin óta foglalkoztatja a szakértőket a kérdés: pontosan hogyan kezdtek el két lábon járni felmenőink.

National Geographic 2021. májusi címlap

Előfizetés

A nyomtatott magazinra,
12 hónapra

10 560 Ft

Korábbi számok

National Geographic 2010. januári címlapNational Geographic 2010. februári címlapNational Geographic 2010. márciusi címlapNational Geographic 2010. áprilisi címlapNational Geographic 2010. májusi címlapNational Geographic 2010. júniusi címlapNational Geographic 2010. júliusi címlapNational Geographic 2010. augusztusi címlapNational Geographic 2010. szeptemberi címlapNational Geographic 2010. októberi címlapNational Geographic 2010. novemberi címlapNational Geographic 2010. decemberi címlapNational Geographic 2011. januári címlapNational Geographic 2011. februári címlapNational Geographic 2011. márciusi címlapNational Geographic 2011. áprilisi címlapNational Geographic 2011. májusi címlapNational Geographic 2011. júniusi címlapNational Geographic 2011. júliusi címlapNational Geographic 2011. augusztusi címlapNational Geographic 2011. szeptemberi címlapNational Geographic 2011. októberi címlapNational Geographic 2011. novemberi címlapNational Geographic 2011. decemberi címlapNational Geographic 2012. januári címlapNational Geographic 2012. februári címlapNational Geographic 2012. márciusi címlapNational Geographic 2012. áprilisi címlapNational Geographic 2012. májusi címlapNational Geographic 2012. júniusi címlapNational Geographic 2012. júliusi címlapNational Geographic 2012. augusztusi címlapNational Geographic 2012. szeptemberi címlapNational Geographic 2012. októberi címlapNational Geographic 2012. novemberi címlapNational Geographic 2012. decemberi címlapNational Geographic 2013. januári címlapNational Geographic 2013. februári címlapNational Geographic 2013. márciusi címlapNational Geographic 2013. áprilisi címlapNational Geographic 2013. májusi címlapNational Geographic 2013. júniusi címlapNational Geographic 2013. júliusi címlapNational Geographic 2013. augusztusi címlapNational Geographic 2013. szeptemberi címlapNational Geographic 2013. októberi címlapNational Geographic 2013. novemberi címlapNational Geographic 2013. decemberi címlapNational Geographic 2014. januári címlapNational Geographic 2014. februári címlapNational Geographic 2014. márciusi címlapNational Geographic 2014. áprilisi címlapNational Geographic 2014. májusi címlapNational Geographic 2014. júniusi címlapNational Geographic 2014. júliusi címlapNational Geographic 2014. augusztusi címlapNational Geographic 2014. szeptemberi címlapNational Geographic 2014. októberi címlapNational Geographic 2014. novemberi címlapNational Geographic 2014. decemberi címlapNational Geographic 2015. januári címlapNational Geographic 2015. februári címlapNational Geographic 2015. márciusi címlapNational Geographic 2015. áprilisi címlapNational Geographic 2015. májusi címlapNational Geographic 2015. júniusi címlapNational Geographic 2015. júliusi címlapNational Geographic 2015. augusztusi címlapNational Geographic 2015. szeptemberi címlapNational Geographic 2015. októberi címlapNational Geographic 2015. novemberi címlapNational Geographic 2015. decemberi címlapNational Geographic 2016. januári címlapNational Geographic 2016. februári címlapNational Geographic 2016. márciusi címlapNational Geographic 2016. áprilisi címlapNational Geographic 2016. májusi címlapNational Geographic 2016. júniusi címlapNational Geographic 2016. júliusi címlapNational Geographic 2016. augusztusi címlapNational Geographic 2016. szeptemberi címlapNational Geographic 2016. októberi címlapNational Geographic 2016. novemberi címlapNational Geographic 2016. decemberi címlapNational Geographic 2017. januári címlapNational Geographic 2017. februári címlapNational Geographic 2017. márciusi címlapNational Geographic 2017. áprilisi címlapNational Geographic 2017. májusi címlapNational Geographic 2017. júniusi címlapNational Geographic 2017. júliusi címlapNational Geographic 2017. augusztusi címlapNational Geographic 2017. szeptemberi címlapNational Geographic 2017. októberi címlapNational Geographic 2017. novemberi címlapNational Geographic 2017. decemberi címlapNational Geographic 2018. januári címlapNational Geographic 2018. februári címlapNational Geographic 2018. márciusi címlapNational Geographic 2018. áprilisi címlapNational Geographic 2018. májusi címlapNational Geographic 2018. júniusi címlapNational Geographic 2018. júliusi címlapNational Geographic 2018. augusztusi címlapNational Geographic 2018. szeptemberi címlapNational Geographic 2018. októberi címlapNational Geographic 2018. novemberi címlapNational Geographic 2018. decemberi címlapNational Geographic 2019. januári címlapNational Geographic 2019. februári címlapNational Geographic 2019. márciusi címlapNational Geographic 2019. áprilisi címlapNational Geographic 2019. májusi címlapNational Geographic 2019. júniusi címlapNational Geographic 2019. júliusi címlapNational Geographic 2019. augusztusi címlapNational Geographic 2019. szeptemberi címlapNational Geographic 2019. októberi címlapNational Geographic 2019. novemberi címlapNational Geographic 2019. decemberi címlapNational Geographic 2020. januári címlapNational Geographic 2020. februári címlapNational Geographic 2020. márciusi címlapNational Geographic 2020. áprilisi címlapNational Geographic 2020. májusi címlapNational Geographic 2020. júniusi címlapNational Geographic 2020. júliusi címlapNational Geographic 2020. augusztusi címlapNational Geographic 2020. szeptemberi címlapNational Geographic 2020. októberi címlapNational Geographic 2020. novemberi címlapNational Geographic 2020. decemberi címlapNational Geographic 2021. januári címlapNational Geographic 2021. februári címlapNational Geographic 2021. márciusi címlapNational Geographic 2021. áprilisi címlapNational Geographic 2021. májusi címlap

Hírlevél feliratkozás

Kérjük, erősítsd meg a feliratkozásod az e-mailben kapott linkre kattintva!

Kövess minket