Különleges retina-modell segíthet a vakság gyógyításában

A Science című tudományos lapban publikált kísérlet célja a fényérzékenység és a látás visszaállítása a vak retinában. Ehhez a kígyók hőérzékelésében is szerepet játszó rendszert vették alapul: a kígyók ugyanis nemcsak látnak, de egy speciális szervükkel a hőt is érzékelik. A kutatóknak adeno-asszociált (kis mennyiségű DNS-t tartalmazó, emberre ártalmatlan) vírus vektorok segítségével sikerült egy mesterségesen módosított, hőre érzékeny ioncsatornát bejuttatni a retinába. Ezt a látható spektrumon kívül eső, közeli infravörös fénnyel keltett hőhatással célzottan aktiválták. A vizsgálatok igazolták, hogy ennek segítségével visszatért a retina fényérzékenysége, az információ a látópályán keresztül a látókéregbe is eljutott, részben pedig a funkcionális látást is sikerült visszaállítani.

A Bázelben végzett kísérletek Roska Botond neurobiológus irányításával folytak, a génterápiás ötlet és a fejlesztés az ő kutatócsoportjához tartozik. A humán platformot, így az emberi szöveteken való eljárások elvégzését lehetővé tevő retinamodellt pedig Szabó Arnold és a Semmelweis Egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének Retina Laboratóriuma biztosította.
A beszámoló szerint a humán retina egy nehezen kutatható, kevésbé ismert szerv. Az állatokon elért eredményekből levont következtetéseket nem lehet közvetlen módon az emberi retinára alkalmazni, ám  alapvető fontosságú a kísérletek emberi szöveten történő elvégzése. Ennek azonban gátat szab a megfelelő minőségű humán szövethez való hozzáférés.
Ezt felismerve az SE Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének Retina Laboratóriumában Szabó Arnold vezetésével kifejlesztettek egy világviszonylatban is egyedülálló szövettenyésztési eljárást, mellyel a szervdonációból visszamaradó retinaszövet akár 14 héten át is életben tartható.
A laboratórium által kifejlesztett eljárást olyan, terápiás célú szervdonációból fennmaradt retinaszöveten végezték, mely egyéb módon nem hasznosítható – az eljárásnak köszönhetően azonban lehetővé váltak az emberi idegszöveten eddig nem kivitelezhető, hosszú távú vizsgálatok is.
Szabó Arnold elmondta: „az eljárás iránt nagy a nemzetközi érdeklődés mind az alkalmazott kutatás, mind az alapkutatás irányából; több nagy nemzetközi gyógyszeripari együttműködés már sikerrel zárult.”

Roska Botond és munkatársai felfedezték, hogy vírusok segítségével be lehet juttatni a degenerált retinába olyan csatornákat, amelyek érzékelik a fényt, ezzel pedig a vak retinát ismét látóvá lehet tenni. Eredményeiket azonban nem tudták megfelelő módon tesztelni az humán retinán – ebben nyújtott segítséget nekik a Semmelweis Egyetem Retina Laboratóriuma. A közös kutatás 2014-ben kezdődött.

Az úttörő megoldás egyik fő előnye, hogy a még fejlesztés alatt álló optogenetikai eljárásokkal szemben részlegesen megtartott látás esetén (így például időskori makula degenerációnál is) alkalmazható lehet.
Világszerte jelenleg is több laboratóriumban kutatják az optogenetikai terápiás célú eljárásokat. Ennek során látható fényre érzékeny ioncsatornát próbálnak kifejeztetni a vak retinában, amit azonban csak nagyon erős látható fénnyel lehet stimulálni, és csak teljesen vak emberekben lehetne alkalmazni.
„A végső cél természetesen a vakság megszüntetése és a betegek látásának visszanyerése. Ennek elősegítésére szeretnénk Magyarországon a Semmelweis Egyetem aktív részvételével egy klinikai kutatóközpontot létrehozni, hogy itthon, magyar betegeken segíthessünk olyan terápiás eljárásokkal, amiket részben szintén magyarok fejlesztettek ki. Kutatópartnereinkkel közös reményünk, hogy ez a közeljövőben megvalósulhat” – hangsúlyozza a közleményben Szabó Arnold.